Liste de discussion Sanfilippo EURORDIS


Merci aux familles qui
travaillent depuis des
années pour que nos
enfants soient pris en
considération :


www.juliashope.org

www.bensdream.org

www.laurenshope.org

www.curekirby.org

www.oliviaswish.org




Espace Familles

L’Alliance Sanfilippo est principalement une association de parents d’enfants atteints de la maladie de Sanfilippo. Elle accueille naturellement les proches, les amis et toutes les personnes qui sont solidaires du combat mené contre une maladie dévastatrice et mortelle. Mais, l’Alliance Sanfilippo revendique avant tout son rôle d’ « organisation de patients », ce qui ici signifie « organisation de parents » pour la MPS III / Mucopolysaccharidose de type III / Syndrome de Sanfilippo.

Aujourd’hui, les organisations de patients comme la nôtre ont de multiples responsabilités. Nous devons les assumer si nous voulons faire avancer la cause de nos enfants.

Grâce aux parents, la conquête de la guérison progresse. Rejoignez nous
Grâce aux parents, la maladie de Sanfilippo arrive sur le devant de la scène
Grâce aux parents, les communautés scientifique et médicale accélèrent leurs travaux


Grâce aux parents, la conquête de la guérison de nos enfants progresse. Rejoignez nous

Les familles sont uniques dans leur quête d’une solution à la maladie qui touche leur enfant. Elles sont les plus concernées par la maladie. C’est pour cette raison qu’elles sont amenées à jouer un rôle central dans le processus de conquête de la guérison elle-même, en France, en Europe et ailleurs. La guérison n’est pas seulement affaire de médicaments, de traitements, de compagnies pharmaceutiques, d’affaires règlementaires… Elle est aussi affaire de familles.

Les associations de patients sont des organisations essentielles pour la coordination et la consolidation des actions de chacun des acteurs clefs. Une organisation de parents forte, c’est une chance immense de plus mise du côté de nos enfants. D’autres communautés de patients ont réussi à énormément faire avancer leur cause, dans le domaine du cancer, du sida… Faisons de même.

Quelles que soient votre origine, nous sommes impatients de vous accueillir parmi nous. Pour devenir une famille adhérente, cliquez ici.


Grâce aux parents, la maladie de Sanfilippo arrive sur le devant de la scène

Parmi les maladies lysosomales au nombre d’une cinquantaine, et plus spécifiquement parmi les mucopolysaccharidoses, la MPS III a été pendant de nombreuses années orpheline parmi les orphelines. Plusieurs raisons expliquent ce fait, et tout particulièrement les deux suivantes : le sentiment dans la communauté scientifique et médicale qu’il était trop tôt pour vaincre une maladie à atteinte essentiellement neurologique, et une mobilisation existante, déterminée mais insuffisante des principales intéressées, les familles, à faire valoir les droits de leurs enfants : le droit à la considération, le droit à la recherche et le droit à la guérison.

Aujourd’hui, notre situation et notre environnement sont en train d’évoluer de manière extrêmement nette.

Les autorités aussi se mobilisent pour les maladies rares. L’Europe est parcourue depuis peu par un mouvement de fond visant à améliorer le cadre réglementaire et financier qui sous tend l’exercice de la recherche dédiée aux maladies rares, et la conquête de traitements curatifs. La France est pilote dans ce domaine. Les initiatives structurantes sont nombreuses, les dispositifs aménagés : plan national maladies rares 2005 - 2008, labellisation des centres de référence, programmes d’appels d’offre spécifiques aux maladies rares.

Les associations nationales et européennes sont des actrices essentielles de ces évolutions de fond et sont actives, chaque jour, pour les renforcer et accélérer prise de conscience et actions concrètes. Elles savent qu’il ne faut jamais considérer que les choses sont acquises. La société ne s’intéresse pas spontanément aux maladies rares ; le grand public ne sait pas réellement de quoi il s’agit vraiment, tant qu’il n’est pas touché. Le corps médical et les instances paramédicales ont encore fort à apprendre eux-mêmes. Les associations, elles, sont au cœur de nombreux processus : soutien à la recherche, essais cliniques, encouragement des sociétés fabriquant des médicaments orphelins, accès aux soins et à la prise en charge, et encore de nombreuses actions qui nous aident à faire face à des situations toujours complexes et souvent dévastatrices.

L’Alliance Sanfilippo compte jouer son rôle et contribuer au renforcement de la communauté des maladies rares, tout en bénéficiant de l’expérience d’associations déjà implantées et expertes. Dans ce contexte, l’Alliance Sanfilippo a pour objectif de faire reconnaître la maladie de Sanfilippo comme un enjeu majeur. Il est donc essentiel que nous, les parents, nous mobilisions pour faire reconnaître la maladie de nos enfants, qui est aussi notre maladie, comme une priorité absolue. Cela vaut pour les familles en général, mais aussi les médecins, les autorités, les caisses d’assurance maladies et chaque protagoniste impliqué dans la conquête de la guérison.

La mobilisation des familles au sein de l’Alliance Sanfilippo, c’est autant de voix qui s’élèvent pour défendre nos enfants.

Nous faisons et continuerons de faire tous les efforts possibles pour que cette maladie qui sort actuellement de l’oubli, arrive le plus rapidement possible sur le devant de la scène : média, recherche, hôpitaux, médecins, autres.




Grâce aux parents, les communautés scientifique et médicale accélèrent leurs travaux

L’intérêt pour la maladie de Sanfilippo, et pour des maladies voisines à atteinte neurologique, est croissant. Diverses approches thérapeutiques encore exploratoires mais prometteuses sont envisagées : enzymothérapie par injection intracérébrale, utilisation de petites molécules passant la barrière hémato-encéphalique, thérapie génique, auto-greffe. Les chercheurs et les compagnies sont d’avis que l’espoir de pouvoir un jour traiter les atteintes du système nerveux central devient progressivement tangible.

Les familles, parce qu’elles ont un enfant atteint d’une maladie mortelle, voire parfois plusieurs d’entre eux, sont les plus concernées par la maladie de Sanfilippo. Parce qu’elles vivent au quotidien avec les enfants, elles sont aussi les plus expertes de la maladie sous un certain point de vue. Plus que jamais, elles doivent croire en leur force et en leur capacité incontestable à faire progresser la recherche.

• Une organisation de parents active, c’est un concentré d’expertise concernant la maladie. Cette expertise prend tout son sens lorsque des protocoles d’essais cliniques seront réalisés, au plus près de la réalité de la maladie. Elle prendra également tout son sens lorsqu’il s’agira de participer à l’élaboration d’outils d’évaluation de l’efficacité de tel ou tel traitement et de mettre en valeur nos connaissances sur l’histoire naturelle de la maladie, encore mal formalisée.

• Une organisation de parents professionnelle, c’est un support précieux et privilégié pour les acteurs de la recherche. Les acteurs ne se parlent pas autant qu’ils le voudraient et il serait illusoire de croire que la communication entre chercheurs, cliniciens, compagnies, et familles est optimale. Chacun doit gérer ses enjeux, son quotidien. L’Alliance Sanfilippo est là pour faciliter la coordination et la consolidation des actions de chacun, ainsi que le partage des connaissances.

• Une organisation de parents informée, c’est un interlocuteur averti pour les pouvoirs publics, les autorités de régulation et les comités divers lorsque des décisions clefs doivent être prises. De plus en plus de responsabilités échoient aux associations de qualité, renforçant en même temps que leur charge de travail, leur marge de manœuvre pour faire avancer leur cause. L’Alliance Sanfilippo s’inscrira dans les démarches et groupes de travail qui sont de nature à renforcer son action.

Pour nous aider à être plus forts, rejoignez-nous !


Adhésion
Témoignages

Alliance Sanfilippo - BP 88 - 92203 - Neuilly sur Seine Cedex France - Tel. + 33 6 14 03 84 87